La FDA approuve le premier traitement pour le cancer du sang rare

Les responsables de la FDA ont étendu l’approbation du vémurafénib (Zelboraf, Genentech) pour inclure le traitement de certains patients adultes atteints de la maladie d’Erdheim-Chester (ECD), un cancer rare du sang, ce qui en fait le premier traitement approuvé pour le DPE. & Nbsp;

Le vémurafénib est indiqué pour traiter les patients dont les cellules cancéreuses présentent une mutation génétique spécifique connue sous le nom de BRAF V600. Il a déjà été approuvé en 2011 pour traiter certains patients atteints de mélanome porteurs de la mutation BRAF V600E. La thérapie est un inhibiteur de kinase qui agit en bloquant certaines enzymes qui favorisent la croissance cellulaire.

Le DCE provient de la moelle osseuse et provoque une production accrue d’histiocytes, un type de globules blancs, ce qui peut entraîner l’infiltration de nombreux organes et tissus dans tout le corps. Actuellement, les patients atteints de DPE ont une espérance de vie très limitée.

L’approbation est basée sur les données de l’essai clinique VE-BASKET de phase 2 qui incluait 22 patients présentant un ECD positif à la mutation BRAF-V600. L’essai a évalué l’efficacité du vémurafénib pour le traitement du DCE en mesurant le pourcentage de patients ayant subi une réduction complète ou partielle de la taille de la tumeur (taux de réponse global). Cinquante pour cent des patients ont eu une réponse partielle et 4,5% ont eu une réponse complète.

Les réactions défavorables sévères les plus communes rapportées dans l’essai ont inclus le développement de nouveaux cancers de peau, d’hypertension, d’éruption, et de peinture commune.

D’autres effets néfastes courants incluent de petites bosses, une perte de cheveux, un changement de l’activité électrique du cœur et des croissances de la peau.